細胞與基因療法(CGT)創新藥的蓬勃發展，正催生CGT CDMO(CGT醫藥合同定制研發生產)賽道持續火熱。

去年以來，多家CGT創新藥企業獲得逾億元股權融資：國信醫藥完成近億元B+輪融資，聚焦于基因和細胞治療的邦耀生物則完成逾2億元B輪融資，專注于抗體藥發現和細胞基因治療市場的愷佧生物也實現約2億元B輪融資等，這也帶動了CGT CDMO產業火熱。

【資料圖】

CGT CDMO是一種新興的新藥研發生產外包組織形態，主要是為細胞與基因創新藥研發企業的創新產品提供工藝開發、工藝優化、分析檢測、藥物申報、GMP生產等定制化研發生產服務，從而有效降低他們的CGT新藥研發成本，大幅提升CGT新藥研發效率。

海通國際發布數據顯示，2021年全球CGT領域的股權融資總額高達約225億美元，考慮到2020年基因治療領域新藥開發項目數超過1300個，未來3-5年有望迎來CGT領域新藥大規模上市期。

CRB報告，當前約77% CGT新藥研發企業與CDMO公司開展合作，僅有23%的企業依托自主制造。受此影響，眾多創投機構紛紛涌入CGT CDMO領域。

“在CGT新藥研發領域，中國企業正在迎頭趕上，有些mRNA研究甚至躋身國際先進行列。”浙江健新原力制藥有限公司(下稱“健新原力”)創始人兼董事長余國良指出，打造一站式CGT CDMO服務將是中國CGT CDMO企業后來居上的一大突破口。

健新原力A輪融資的領投方之一是燕創集團旗下基金。燕創集團董事總經理謝鵬飛告訴記者，由于眾多CGT新藥研發企業從早期研發到商業化生產落地都離不開CDMO的支持，只要CDMO能持續提供完善的解決方案、產品開發成效和有競爭力的制造成本，CGT新藥研發企業的粘性就會越高，隨之帶動CDMO企業業務可持續高成長。

CGT CDMO賽道吸金背后

隨著細胞與基因先進療法蓬勃發展，業界普遍認為CGT新藥研發正邁入黃金發展期，甚至它是繼小分子藥物，抗體類大分子藥物之后，引領新一輪全球新藥研發的重要方向。

受此影響，歐美大型藥企紛紛通過產業并購方式。迅速構筑自身在CGT新藥研發領域的強大競爭力。在2017年吉利德收購Kite后，過去數年諾華、羅氏、禮來和BMS等大型藥企都在通過產業并購，加速進入CGT領域。

與此同時，國內CGT新藥研發企業也在迅速崛起，無形間帶動CGT CDMO產業快速發展。

據海通國際測算，全球CGT CDMO市場規模將在2025年達到114億美元(2021-2025年CAGR達37%)；中國 CGT CDMO市場規模將在2025年達到人民幣113億元(2021-2025年CAGR達40%)。

在一級市場，盡管創投資本對生物科技產業的投資熱情有所降溫，但他們對CGT CDMO仍然相當青睞。

余國良接受采訪時分析了背后的兩大原因，一是經歷了小分子藥物，抗體類大分子藥物研發時代，目前業界認為細胞、基因、mRNA先進療法藥物(ATMP)將引領全球新藥研發第三次變革，令CGT CMDO賽道呈現廣闊發展空間，二是不同于CGT新藥研發企業需承擔產品商業化落地等風險，CGT CDMO主要提供新藥研發、工藝開發優化、分析檢測、藥品申報、商業化生產等服務并收取相關研發費用，業務安全性相對更高。

他進一步分析表示，在CGT新藥研發領域，歐美企業仍然保持較高競爭優勢，很大程度在于他們打造了一站式CGT CDMO服務，有效打通新藥早期研發、制造工藝優化、藥物申報、藥品商業化落地生產間的隔閡，不但降低了新藥研發失敗風險與研發成本，還大幅縮短了新藥獲批上市周期。

記者了解到，隨著越來越多CGT新藥致力于國際化拓展，一站式CGT CDMO還有助于新藥通過制造工藝本地化，在新藥申報環節能滿足不同國家的藥品審批要求，為CGT創新藥迅速在多國落地推廣奠定良好基礎。

加碼一站式CGT CDMO服務

盡管CGT CDMO市場發展前景廣闊，但這個產業準入門檻極高，要構建符合CGT先進療法需求的CDMO體系絕非易事。

具體而言，CGT初創新藥企業在藥物開發、臨床申報、商業化生產過程，很大程度受到工藝開發能力、GMP生產經驗、臨床申報相關法規知識的限制。對CGT CDMO企業而言，這無形間考驗他們自身的硬件技術實力與服務能力。

以基因治療新藥研發為例，載體作為基因治療的重要工具，可能帶來插入突變、復制型病毒、外源因子污染等風險，且載體品質對新藥研發成本控制顯得至關重要。

由于病毒載體復雜性遠大于傳統生物制劑，且大多數基于 CAR-T細胞的療法保存期限相當有限，因此這類CGT新藥研發在QA/QC難度和時間限制方面有著更高的要求，目前QA/QC成本最高將占據CAR-T新藥總生產成本的35%。在這種情況下，能否構建全面的QA/QC平臺以降低生產成本并提升研發效率，儼然成為衡量CGT CDMO企業重要競爭力的一大標桿。

當前國內多數CGT CDMO企業只能在單個環節實現技術突破，但這意味著CGT新藥研發只能交給不同CDMO企業分段操作，若各家 CDMO研發企業在成本控制、工藝效率，質量控制的服務能力存在差異，很可能導致新藥研發遭遇不少潛在風險。尤其是各家CDMO企業對制造工藝的理解不同，或將導致新藥在工藝優化環節不符合國家藥物審批要求，出現“前功盡棄”的局面。

打造一站式CGT CDMO服務有多難？余國良告訴記者，公司用了四年時間來在杭州生物科技谷建設集質粒、病毒載體、細胞治療、mRNA、LNP包封五種產品類型于一體的一站式CGT CDMO全產業鏈生產基地。

打造一站式CGT CDMO服務，光靠硬件是不夠的。在這方面，健新原力GMP生產基地的整體數字化體系已全面上線，包括一套智能的ERP、Veeva、LIMS、MODA、IP保護和信息安全保密等幾大核心體系，助力CGT先進療法藥物的CDMO生產更高效落地。

“我們之所以要建設一站式CGT CMDO生產基地，就是要徹底改善以往CGT新藥研發由不同CDMO企業分段操作所引發的成本控制、工藝效率，質量控制缺失等問題，進一步降低新藥研發成本與潛在風險。”余國良透露，直到GMP生產基地正式投入運營，團隊才將新一輪融資排上日程。

創投賦能帶來全新協同效應

就創投機構角度而言，像燕創、啟明等一批頭部創投機構正在關注到中國藥物研發的一種新變化，那就是從過去青睞于做仿制藥和me-too藥物，逐漸轉化為做me-better、best-in-class甚至first-in-class的跨越式創新藥，尤其在CGT先進療法領域中國企業已經有很好的積累和布局。因此，CGT的CDMO作為CGT先進療法的工藝開發和生產環節，成為這個產業鏈中關系到創新藥能否最終落地和推向市場的關鍵。預計這樣一個轉變過程周期很長，更需要資本理性長期的耐心培育。

過去創投機構對CGT CDMO企業的最大幫助，主要通過資金支持幫助他們填補產能缺口，未來更多將轉變為從產業基金的層面深度合作，賦能整個產業鏈，助力產業協同，做更多更深層次的事情。

BioPlan發布的數據顯示，目前全球CGT新藥研發企業普遍面臨產能短缺瓶頸，比如全球約38%CGT企業產能小于100L，約44%的基因治療藥物企業計劃在未來五年內將產能增加至少100%。

目前業界流行的一種說法是，全球CGT企業病毒載體生產能力需增加至少百倍，才能滿足終端商業需求。這令眾多創投機構紛紛加碼投資CGT CDMO企業，助力他們迅速提升產能以滿足CGT新藥研發企業需求，并獲取更大的業務拓展空間。

另有多位創投機構人士告訴記者，隨著外部環境變化，他們也在推動所投資的CGT CDMO服務企業積極推進本土化采購，做到關鍵原材料供應“自主可控”，消除企業發展的一大潛在隱患。

余國良表示，的確需要創投股東給予更多的資源對接支持。因為創投機構能接觸到大量生物科技企業，為企業帶來更多元化的資源整合操作空間。

“目前，很多本土企業的CGT原材料品質已相當出色，比如以往我們只能全部從海外進口用于細胞培養的胎牛血清，但現在國內企業也能提供高品質的同類產品。”他指出。隨著CGT CDMO服務生態持續推進，更多生物科技企業也能通過一線試驗成效反饋不斷優化自己的原料產品品質，進一步提升國產產品競爭力。

在謝鵬飛看來，這也驅動創投機構與產業、及產業資本更多展開合作。一方面，創投機構要深入了解CGT CDMO服務生態的各種最新需求，尋找和布局相關產業鏈上下游供應商提供優質產品，為本土化采購與關鍵原材料自主可控奠定更好基礎；另一方面，則是不斷深入產業一線，為CGT CDMO企業提供掌握最新科研趨勢與技術成果的專業人才，將上述技術和人才源源不斷地注入企業，助力中國CGT CDMO產業更快地后來居上，全面躋身全球先進行列。

（文章來源：21世紀經濟報道）